EMA, Angelman terapisi için GTX-102’ye PRIME statüsü veriyor
NOVATO, Kaliforniya – Ultragenyx Pharmaceutical Inc., bir biyofarmasötik şirketi. (NASDAQ: RARE) bugün, Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA), Angelman sendromu için araştırma amaçlı bir tedavi olan GTX-102’ye Öncelikli İlaçlar (PRIME) ataması verdiğini duyurdu. Bu statü, karşılanmamış değerli tıbbi ihtiyaçları karşılayan ilaçların araştırılmasını ve geliştirilmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır.
PRIME tanımı, GTX-102’nin Angelman sendromlu hastalarda biliş ve motor beceriler gibi nörogelişimsel yönlerde klinik olarak anlamlı iyileşmelere yol açabileceğini gösteren Faz 1/2 çalışma uzatma kohortlarından elde edilen ön klinik verilere yanıt olarak verilmiştir.
GTX-102, gelişimsel gecikmeler ve nörolojik problemlerle karakterize nadir bir nörogenetik bozukluk olan Angelman sendromunun semptomlarını potansiyel olarak hafifletmek için UBE3A antisens transkriptini hedefleyen, intratekal olarak uygulanan bir antisens oligonükleotiddir. Faz 1/2 çalışması şu anda pediatrik hastalarda GTX-102’nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve klinik tepkisini değerlendiriyor.
Ultragenyx’in Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Eric Crombez, şirketin GTX-102’yi geliştirme konusundaki kararlılığını şu sözlerle dile getirdi: “EMA, PRIME unvanını vererek, GTX-102’nin AB’de Angelman sendromundan etkilenen çocuklar ve ailelere yönelik yeni tedavilere yönelik kritik ihtiyacı karşılama potansiyelini kabul ediyor.”
PRIME tanımının geliştirme ve değerlendirme süreçlerini kolaylaştırması ve GTX-102’yi hastalara daha hızlı ulaştırması bekleniyor. Ultragenyx, devam eden çalışmanın yeni genişleme gruplarına hastaları başarıyla kaydetti; ek verilerin 2024’ün ilk yarısında gelmesi bekleniyor.
GTX-102 ayrıca ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA) Yetim İlaç, Nadir Pediatrik Hastalık ve Fast Track tanımlarını da almış olup, onaylanmış bir tedavisi olmayan bir durumun tedavisindeki değerini vurgulamaktadır.
Bu makale Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), GTX-102 tedavisi için önemli düzenleyici kilometre taşlarına ulaşıyor; InvestingPro’nun finansal ölçümleri ve uzman analizi, şirketin mevcut sağlığına ilişkin kapsamlı bir görünüm sağlıyor. 3,68 milyar dolarlık piyasa değeriyle Ultragenyx, biyofarmasötik endüstrisinde, özellikle de nadir hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesinde önemli bir oyuncu. Gelecek vaat eden bir boru hattına rağmen InvestingPro Tips, şirketin borçtan daha fazla nakde sahip olduğunu gösteriyor ki bu da finansal istikrarın olumlu bir işareti olarak görülebilir. Ancak şirketin hızla nakit tüketmesi ve zayıf brüt kar marjına sahip olması potansiyel yatırımcılar için endişe kaynağı.
InvestingPro Data, Ultragenyx’in -4,95 negatif F/K oranına sahip olduğunu ortaya koyuyor, bu da şirketin mevcut karlılık eksikliğini yansıtıyor. Ek olarak, şirketin Fiyat/Defter oranı 115,88’dir; bu yüksek kabul edilir ve hisse senedinin şirketin defter değerine göre aşırı değerlendiğini gösterebilir. 2023’ün 3. çeyreği itibarıyla son on iki ayda gerçekleşen %19,46’lık gelir artışı, şirketin karşılaştığı mali zorluklara rağmen satışlarını artırdığını gösteren parlak bir nokta.
Ultragenyx’e yatırım yapmayı düşünenler için, şirketin hissedarlara temettü ödemediğini belirtmekte fayda var; bu, birçok büyüme odaklı biyoteknoloji firmasının tipik bir örneğidir. Ayrıca analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını düşünmüyor ve şirket son on iki aydır kârlı değil. Potansiyel yatırımcılar, özellikle ilaç geliştirme sürecindeki son gelişmeler göz önüne alındığında, bu faktörlerin yanı sıra şirketin gelecekteki büyüme potansiyelini de dikkate almalıdır.
InvestingPro aboneleri, Ultragenyx için bilinçli yatırım kararları vermede paha biçilmez olabilecek ek bilgilere ve ipuçlarına erişebilir. InvestingPro aboneliği şimdi %50’ye varan indirimle özel bir Yeni Yıl indiriminde. 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde ek %10 indirim için SFY24Kupon kodunu kullanın veya 1 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde %10 ek indirimden yararlanın. SFY241 Kupon kodunu kullanın. Bu kaynaklar sayesinde yatırımcılar piyasa trendlerinin bir adım önünde kalabiliyor ve verilere dayalı kararlar alabiliyor.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
